Neue Datamonitorstudie bei markt-studie.de: Chorea Huntington und der noch unerschlossene Pharma-Markt

Pressemitteilung von: dynamic technologies GmbH, Köln / PR Agentur: Büro Sabine Neumann
Die Huntington Krankheit (HK), auch Veitstanz genannt, ist eine genetisch vererbte, neurodegenerative und neuropsychiatrische Erkrankung. Bestimmte Gehirnareale sterben ab und führen zu einer fortschreitenden Verschlimmerung der Krankheit. Der Tod tritt normalerweise nach 15-20 Jahren ein. Aufgrund der relativ kleinen Patientengruppe mit HK hatten bis jetzt die „Pharmariesen“ auf diesem Gebiet keine signifikanten Mittel für die Erforschung neuer Medikamente hineingesteckt. Doch die Zeiten haben sich geändert: Es gibt neue Erkenntnisse über diese Erkrankung und mittlerweile ist ein für die Erkrankten kostenloser genetischer Test erhältlich. Auch ein Wechsel der Pharmaindustrie in Richtung Nischenstellung ist zu beobachten. Der ZNS (Zentralnervensystem) Senior Analyst Dr. Terence McManus von Datamonitor deutet in der Studie daher an, dass “die Pharmariesen erneut sondieren, was sich in Zukunft als ein lukrativer Markt herausstellen könnte”.

Eine genetisch bedingte Erkrankung
Die Huntington Erkrankung wird autosomal dominant vererbt. Das bedeutet, Kinder von Eltern, bei denen ein Elternteil an Huntington erkrankt ist, haben somit eine 50prozentige Wahrscheinlichkeit, das Gen zu erben und ebenfalls zu erkranken. Die Erkrankung beruht auf einem veränderten Gen, das ein verändertes Protein produziert, das so genannte Huntingtin. Dieses verfilzt in den Nervenzellen und lässt sie “verhungern“. Genetische Tests, die zeigen, ob jemand das mutierte Gen trägt, sind weitgehend erhältlich. Laut dem US Institut für neurologische Beschwerden und Schlaganfall (NINDS) gibt es 30,000 US Patienten die an HK leiden. Eine ähnliche Verbreitung von 1/10,000 wird in den meisten europäischen Ländern angenommen.

Bis jetzt nur Behandlung der Symptome
Die bisherige medikamentöse Therapie beschränkt sich auf die Linderung der neurologischen Symptome oder Bewegungsstörungen. In den letzten Jahren gab es kaum wissenschaftliche Entwicklung in Bezug auf die symptomatische Behandlung. Der nun erhältliche Test könnte gefährdeten Personen (ein erkranktes Elternteil) Aufschluss geben, ob sie Träger des Huntington Gens sind oder nicht. Denn oft bricht die Erkrankung erst ab 45 Jahren oder später aus.

Das Potential prä-symptomatischer Patient
Die Patienten sind daher oft noch symptomfrei, während die Neurodegeneration schon stattfindet. Pharmazeutische Unternehmen könnten ihren Zielmarkt um diese prä-symptomatische Patienten erweitern. Nach neueren Forschungen gibt es einen Zusammenhang zwischen der Länge der mutierten genetischen Region und dem Alter beim Krankheitsausbruch, ein Charakteristikum, das bei den existierenden genetischen Tests mitbewertet werden könnte. Wenn allen Patienten mit einem positiven genetischen Test eine Behandlung vorgeschrieben würde, was ca. 20,000 US-Dollar pro Patient und Jahr bedeutet, wäre der potentielle Markt bei bis zu 4.2 Milliarden US-Dollar bei den sechs größten Huntington Märkten (USA, Frankreich, Deutschland, Spanien, Italien und Vereinigtes Königreich). Auch wenn sicher nicht alle Patienten behandelt würden, wäre eine Behandlungsrate von mindestens 24% möglich, also ein riesiger Markt mit Einnahmen von über einer Milliarde Dollar im Jahr, Dieser finanzielle Köder des Blockbuster Markts könnte die Pharmariesen ermuntern, mehr in Forschung und Entwicklung zu investieren und somit auch die Behandlungsqualität für HK Patienten zu verbesern.

Mehrere Medikamente in der Entwicklung für den beginnenden Blockbuster Markt
Amarin, ist reine Eicosapentaensäure (ein Fischöl), das momentan in Phase III der Entwicklung ist. Im November 2007, gab die US Behörde FDA an, dass Amarin deutliche Resultate zeige, und in Verbindung mit der bestätigenden Evidenz aus den klinischen Daten wahrscheinlich ausreichend für eine neue Medikamentenanwendung sei.
Medivation’s Dimbon ist ein oral verabreichtes Molekül, von dem man annimmt das es die mitochondriale Permeabilitäts Transitionspore (MPTP) blockiert, den Glutamat-NMDA-Rezeptor und die Cholinesterase Aktivität. MPTP scheint ein neues klinisches Ziel zur Bewältigung der Neurogeneration zu sein. Das Medikament wird im Moment bei Huntington in Phase II getestet, der erste Patient in dieser Prüfphase wurde im Juli 2007 behandelt. Die Resultate dieser Phase werden benötigt, bevor das wirtschaftliche Potential von Dimbon evaluiert werden kann. Dimbon wird auch untersucht als mögliches Medikament für Alzheimer.
Avicena HD-02 (ultrareines Kreatin) ist vielleicht ebenfalls ein guter Kandidat für den prophylaktischen Gebrauch. Es ist ein metabolischer Modulator, der bereits oft verwendet wird und kontrollierbare Nebenwirkungen hat. Avicena wird ebenfalls in Verbindung mit Parkinson und Amyotrophische Lateral Sklerose geprüft.

Huntington - ein Beispiel für die zukünftige Richtung bei der Therapie von Alzheimer und Parkinson
Neben der Vorstellung eines neuen pharmazeutischen Marktes, erweist sich diese Erkrankung ja vielleicht als Modelkrankheit für andere neuodegenerative Erkrankungen mit einer größeren Patientenanzahl und kommerziellem Potential wie Alzheimer and Parkinson. Bei diesen größeren Märkten gibt es eine klare Bewegung zu früheren Diagnosen via Biomarker und einer krankheitsmodifizierender Behandlung. Dazu Dr. McManus von Datamonitor: “Das Aufkommen von Medikamenten, die bereits vor dem Ausbruch der Erkrankung gegeben werden, könnte anzeigen, wie sehr Interessengruppen wie Patienten und Ärzte bereit sind, sich mit Krankheiten wie Alzheimer und Parkinson zu befassen, wenn zukünftig Biomarker die Erkrankung vor dem Ausbruch der Symptomatik identifizieren.

Zur Studie: www.markt-studie.de/studien/pipeline-insight-orphan-disea...

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